Под руководством доктора Ляман Алирзаевой, руководителя Центра метаболических заболеваний Referans Medical Group, педиатра и специалиста по детским метаболическим заболеваниям, 8-летнему ребенку с диагнозом синдром Хантера (МПС II) впервые в Азербайджане был назначен инновационный препарат KLOTILIA (verenafusp alfa), способный преодолевать гематоэнцефалический барьер.

Первый этап лечения успешно проведен в Leyla Medical Center.

Инновационный препарат был доставлен в Азербайджан при поддержке компании-производителя и предоставлен ребенку на полностью бесплатной основе. Данная инициатива является важным шагом на пути к расширению доступа детей с редкими метаболическими заболеваниями к современным методам лечения в Азербайджане.

Синдром Хантера — это редкое наследственное метаболическое заболевание, вызванное дефицитом определенного фермента. Со временем болезнь поражает различные органы, включая центральную нервную систему. Своевременная диагностика и правильное лечение имеют решающее значение для качества жизни и дальнейшего развития пациентов.

До настоящего времени ферментозаместительная терапия воздействовала преимущественно на внутренние органы, однако не могла преодолевать гематоэнцефалический барьер, что значительно ограничивало возможности лечения поражений центральной нервной системы. KLOTILIA (verenafusp alfa) относится к числу первых инновационных препаратов, способных проникать через гематоэнцефалический барьер и оказывать терапевтическое действие непосредственно в головном мозге.

Препарат был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарственными средствами США (FDA) в 2023 году. Его применение в Азербайджане при поддержке компании-производителя открывает новые возможности в лечении метаболических заболеваний и является важным этапом развития современной медицины в стране.

По словам доктора Ляман Алирзаевой, основная цель заключается в том, чтобы сделать современные методы лечения с доказанной эффективностью доступными в Азербайджане и обеспечить детям с метаболическими заболеваниями возможность получать медицинскую помощь мирового уровня, не покидая страну.

Это событие является не только началом лечения одного ребенка, но и важной вехой в развитии лечения метаболических заболеваний в Азербайджане, открывающей новые возможности для пациентов и их семей.